General   Fundación para la Diabetes

Nuevas versiones del editor CRISPR nos acercan al sueño de curar enfermedades genéticas

Compartir: 

La técnica de edición genética CRISPR es uno de los mayores avances en la medicina actual. Desde que fuera descrita por primera vez, son numerosos los hallazgos alcanzados gracias a este sistema de corta y pega. Los dos últimos se publican hoy en las revistas 'Science' y 'Nature'.

El primero de ellos es una nueva versión de la herramienta que, en lugar de editar ADN en las células humanas, lo hace con ARN. Este método puede alterar la expresión genética sin realizar cambios en el genoma, lo que supone un gran potencial tanto para la investigación como para el tratamiento de enfermedades.

Además, aporta varias ventajas. Por un lado, es capaz de corregir mutaciones en diferentes ventanas de tiempo, incluso durante los períodos de desarrollo clave; y, por otro, aliviaría las preocupaciones éticas asociadas con la edición del ADN.

Para diseñar esta otra herramienta, los científicos del Instituto Broad –perteneciente al Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT), en EE. UU.– caracterizaron subfamilias inéditas de la proteína Cas y descubrieron una versión activa de Cas13 (a diferencia de Cas9, las proteínas Cas13 cortan el ARN).

Tras fusionarla con la proteína ADAR, llegaron al nuevo sistema de CRISPR, al que llamaron Repair (RNA Editing for Programmable A to I Replacement).

"Hasta ahora podíamos modificar los genes, pero no tan fácilmente los transcritos, es decir, las moléculas que hay entre los genes y las proteínas. Con esta nueva herramienta sí se podrán editar sin alterar el genoma", explica Lluís Montoliu, investigador del Centro Nacional de Biotecnología (CNB-CSIC).

El equipo, liderado por Feng Zhang, fue el primero que utilizó CRISPR para la edición del genoma de mamíferos y el que ganó la batalla por la patente de la técnica.

El sistema cambia letras individuales (llamadas nucleósidos) de ARN en células de mamíferos de manera programada y precisa. Repair revierte las mutaciones que causan enfermedades genéticas relacionadas con el ARN.

"La capacidad de corregir las mutaciones que causan enfermedades es uno de los principales objetivos de la edición del genoma", explica Zhang. "Esta nueva capacidad para editar ARN aumenta las oportunidades para recuperar la función de proteínas perdidas y tratar muchos trastornos, en casi cualquier tipo de célula".

"No es una mejora a la hora de corregir irreversiblemente las mutaciones, tal y como podemos hacer ahora con la edición de ADN, pero sí permitirá hacer modificaciones transitorias, es decir, no permanentes, para un efecto terapéutico durante un tiempo limitado", puntualiza Montoliu.